重要性：在出生后前2个月（增殖早期）局部用噻吗洛尔治疗婴儿幼血管瘤（IH），可能会阻止其进一步生长，避免口服普萘洛尔治疗。 据我们所知，尚无研究确定噻吗洛尔用于IH的早期治疗是否比其他增殖阶段更好。

目的：评价0.5％马来酸噻吗洛尔溶液对60天以下婴儿IH早期治疗的有效性和安全性。

主要结局和测量指标：由不知情的研究者盲法评估，初级结局指标为病灶完全或接近完全消退，次级结局指标为病变厚度、体积和颜色改变。

设计、场所和参与者：这项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的2a期临床试验包括年龄在10～60天的局灶性或节段性血管瘤（浅表性、深部、混合或最小/生长停滞）患者。患者被随机分配入组，局部接受马来酸噻吗洛尔溶液（0.5％）或安慰剂治疗，每天2次，持续24周。 从第2、4、8、12、24和36周时拍摄的照片，评估病变大小（体积、厚度）和颜色的变化。每次复诊时记录生命体征和不良反应。该研究于2015年11月至2017年1月进行，数据分析于2019年9月完成。

结果：在招募的69例患者中，平均（SD）年龄为48.4（10.6）天， 55例（80％）为女性，浅表、混合、顿挫或深部IH分别为51（74％）、11（16％）、6（9％）和1（1％），局限性、节段性或不确定性IH分别为60（87％）、7（10％）和2（3％）。 IH位于头部和（或）颈部〔n = 23 （33％）〕或其他身体部位〔n = 46 （67％）〕。26/ 33（79％）例完成噻吗洛尔治疗，31/36（86％）例完成安慰剂治疗。 24周时，噻吗洛尔组和安慰剂组之间完全或几乎完全消退的IH之间无显著差异（42％∶36％，P = 0.37），完全或几乎完全消退与无效的比值比为1.33（95％CI，0.45～3.89）。 IH大小（体积、厚度）之间无组间差异。第4周时，噻吗洛尔组观察到颜色改善，患者对噻吗洛尔的耐受性良好，未见全身不良反应。

结论和相关性：这项随机临床试验结果表明，局部使用噻吗洛尔对早期增殖期IH的治疗耐受性良好，但在早期增殖期给药，病灶消退的获益有限。